美国联邦贸易委员会(FTC)生物仿制药竞争研讨会总结

发布日期:2014-03-14

        美国联邦贸易委员会(FTC)于 2014 年2月4日举行了一次公开研讨会,讨论主题为生物仿制药以及最近的立法与监管性命名提议的影响。该研讨会是一项监管举措的一部分,该举措旨在解决可能影响未来生物制品领域竞争的问题。在研讨会期间,FTC 就若干个问题征求了意见,包括可能影响代用品和竞争的州级生物制品代用品法律与命名规则的影响。

        FTC 女主席 Edith Ramirez 在发言时首先表明了 FTC 对生物制品竞争的看法。她谈到了生物制品行业的日益发展,因为行业的发展推动了这一领域对监管准则的需求;同时重点介绍了可能会影响生物制品市场的近期各州的活动。Ramirez 主席承认小分子非专利药与生物仿制药产品之间存在区别,但认为市场竞争仍应继续发挥作用,以便降低生物制品的成本并推广此类疗法。FTC 认为,结合监管政策和确保病人健康与安全的合适预防措施可以实现这些目标,而不会降低竞争或阻碍对生物制品和生物仿制药的投资。

        其后的研讨会内容为 16 次演示报告(每次报告为时 15 分钟)和两次为时 1 小时的小组讨论。讲演者和小组讨论者包括来自参比品提供者、生物仿制药申请者和倡导者、药店、学术界和病人权益团体的代表。总体而言,许多讲演者普遍认为健康的市场竞争(例如小分子非专利药)对美国生物制品的未来至关重要,监管框架应当促进(而非阻碍)生物仿制药产品进入市场。许多团体强调了对符合病人安全目标的条例草案的需求。下文概述了各团体讨论的几个主题以及提出的意见。

        生物仿制药发展与监管现状

        病人权益团体代表和药店代表谈到了生物制品的平稳快速发展,并报告生物药品目前在特种制药市场的比例已将近 50%。这些重要药物日益增加的成本是这些团体所关注的问题,他们中有许多人表示需要控制费用以推广这些疗法。反思小分子非专利药在 Hatch-Waxman 法案帮助下取得的发展时,一位专家表示非专利药行业取得了蓬勃发展,同时非专利药已被视为安全并在过去 10 年里为病人节省了一万亿美元。此外,有生机的非专利药市场的建立也没有阻碍品牌药物的创新。他建议监管者在为生物仿制药制定框架时从 Hatch-Waxman 学习经验教训。

        一位美国食品药物管理局(FDA)的独立顾问简单介绍了生物仿制药和可替代产品,并概述了 FDA 对生物制品的审批现状。她谈到了 FDA 审查员在这一领域的卓越才能,并据此认为 FDA 最有资格确定可替代性、安全性和有效性。她还表示,FDA 的一贯做法是规避风险,除非能够可靠地预期受审批的生物仿制药产品与其参比品临床表现相似,否则不太可能批准该生物仿制药产品。她认为,除了严格的临床和非临床试验以外,生物仿制药申请者还需要通过现代分析技术获得支持数据,以确证高度相似的临床表现。在她看来,有了这些现代化分析技术,产品之间的微小差异难以避免,可以预见,并且可以检测出来。她声称,这一标准极有可能会催生“基本可替代”的生物仿制药产品,这类生物仿制药将是进入市场的蛋白质产品中分析最透彻、最可预知的产品。

        代用品州法律

        在概述生物仿制药代用品的近期立法情况后,药店和病人权益团体普遍对最近的提案和制定的法律表达了不满。更确切地说,这些团体是对法律要求药店和处方者针对代用品提供处方者或病人通知并详细记录此类代用品而表示不满。他们认为鉴于 FDA 尚未批准生物仿制药,很多法案太过草率了,而且这些法律会使消费者感到混乱,并破坏公众对生物仿制药的信任。此外,药店代表表示通知要求在当前有效的验证系统中没有必要,因而反对通知要求,并指出,对医师增加额外的验证要求将极大地降低美国对生物仿制药的采用率。因此,药店代表认为这样的法律有利于品牌生物制品,但却有碍生物仿制药进入市场。病人权益团体认同这个观点,并表达了他们对于生物制品长期独占的持续关注。

        参比品提供者代表从行业的角度表达了对州立法的看法,并提醒大家注意不断发展的生物制品业如今同时包含参比品提供者和小型生物制品公司。参比品提供者声称,FTC 必须承认生物制品不是仿制药物,每个产品从科学、规管和医疗保健政策角度来看都是独一无二的。参比品提供者还提出需要完整准确的病历,因为过去曾出现对产品之间不良反应的错误归因。从行业角度来看,代用品州法律将确保准确的记录,否则病人记录将会出现含糊不清或不准确的现象。

        生物仿制药申请者和倡导者反对严格的政府指令。其中一位生物仿制药申请者代表认为,许多近期立法工作已成为通过突显可替代产品与参比品在临床表现上的差异来抵制代用品的商业营销活动。该代表还声称,生物仿制药法律应立意于在解决病人需求和保证病人安全的同时促进创新和投资。在遵循各种州法律时的相关费用也被认为是妨碍生物仿制药创新的因素。

        不过,大多数人都认为州法律要求州药店委员会维护已获批生物仿制药和可替代药及其参比生物制品的列表是不必要的。相反,倡议者建议由 FDA 维护并统一发布已获批生物制品和代用品,类似于橙皮书。

        命名规则和药物警戒系统

        命名规则对竞争的影响极受争议。行业代表和参比品提供者最关心的是对不良反应的常见错误归因,主张对生物仿制药产品实行独特的专用命名和非专用命名。他们强调了药物可追溯性和问责制的重要性,并关注准确的不良反应报告。其中一位参比品提供者展示了一份研究报告,该报告表明在不良反应报告中,病人因使用仿制药物而出现不良反应但却错误地将产品报告为品牌产品的趋势有所增加。参比品代表认为,易于辨认的名称不仅有利于药物警戒,同时还会切实减少市场混淆并提升透明度。其中一位代表甚至建议提供第三级标识,例如批次或批号。病人安全也是支持区别命名的一个因素。

        相反,生物仿制药申请者和病人权益团体则认为,区别命名会对竞争造成不利影响,增加市场混淆并减少竞争。部分人表示,分配不同的名称会使市场认为生物仿制药与其参比品的临床效果不同,从而额妨碍对生物仿制药的采用。有些参比品提供者则回应称,生物制品和生物仿制药存在本质上的差异,因此应该区别命名。部分团体(包括生物仿制药申请者)还反对更改国际非专用名称(“INN”),因为这可能导致报销付费体系不接受 INN 或名称改变后的代用品。其他部分团体则强烈反对以前缀区分,但略能接受后缀的方式,虽然两种方式对他们而言都不理想。一位评论员呼吁 FDA 针对生物制品命名规则发布清楚明了的指南,以帮助消费者减少混淆。

        药店代表还认为,分配不同的名称会对市场渗透产生不利营销,主要是会让消费者和处方者产生混淆。他们认为应该完善当前的命名规则和药物警戒系统,而不是将其替换掉。

作者:Sanya Sukduang、Aaron V. Gleaton

2014年3月12日  来源:飞翰知识产权讯息