FDA打破“转型”新药审评常规

发布日期:2013-03-04

         FDA突破性新药审批进入实际运作,已提交了18个项目要求审查。监管机构意识到审批新药需要更多的灵活性。

  FDA目前出台的最引人注目的新方案之一是推出了“突破性”药物新类别,有选择性地向一些公司提供机会,对于“转型”新药可基于早期研究数据进行审批,缩短流程和时间。

        打上“突破性”标记
  
  去年5月,FDA披露:一项加速药品审批的提议有望成为法律。用于治疗严重或危及生命疾病的实验性药物在开发初期如果显示出特殊疗效,就能够加快并且以经济的途径在美国获得批准。

  这类药物将被打上“突破性”标记,与研究开发机构一起加快临床试验,譬如花费较短时间测试或招募较少患者。这项提议于夏末在国会表决。

  立法者创建了“突破性”新药这一类别,将缩短漫长而昂贵的开发过程。美国政府的思路是:既然有些药物在早期研究中显示出良好的前景,为患者提供了新的希望,就应该让它们尽快进入市场,而不需要完成传统3个阶段(Ⅰ~Ⅲ期临床研究)的开发计划。

  FDA意识到审批新药需要更多的灵活性,当看到一个新药有意想不到的效果,或对患者有重要帮助时,可以打破常规。譬如,如果在艾滋病流行时依然按部就班,人类的病情就无法得到控制。上世纪90年代初,艾滋病新的病例刚刚露头时,FDA开创了“加速审批”程序,允许制药公司以间接方式证实药物的效果,从而使艾滋病药物尽快进入市场。

  深具影响力的FDA药物评价和研究中心(CDER)主任珍妮·伍德克(Janet Woodcock)已开始规划该计划的运作方式,这意味着制药公司可以从一项扩大的Ⅰ期临床试验结果直接走向商业化。
  
  突破性I期临床数据
  
  据2月12日《每日经济新闻在线》(Business News Wire)报道,伍德克明确表示:那些被认定“突破性地位”(breakthrough status)的公司将拥有与FDA沟通的便利。她预计,许多公司会带着突破性项目的I期临床数据向FDA申报。

  迄今为止,Vertex公司两个囊肿性纤维化药物赢得了突破性地位——已获批上市的Kalydeco [用于治疗一种囊性纤维化跨膜跨膜传导调节因子(CFTR)基因G551D突变的罕见型囊性纤维化] 和实验项目VX-809,目前正在研究两者组合治疗。据伍德克透露,第3个药物已被认定为获得这种特殊地位,即强生公司的抗癌药Ibrutinib(治疗多种晚期癌症很有前途),今年晚些时候将递交FDA审批。一些新药开发者提交了18个项目要求进行审查,其中大部分为抗癌药。

  目前FDA只是有选择性地给予有良好信誉、在研究开发相关领域知名的主流企业的项目“突破地位”。

  生物技术公司正紧密关注这条新闻,以期最大程度缩短新药通向市场的道路。如果被给予“突破地位”,将彻底改变它们的商业前景,颠覆一些众所周知的通过与大型制药公司建立长期合作伙伴关系创造价值的模式。新药开发的整个过程或可很容易地在几年内完成。FDA是否会给予规模较小、较少经验的公司这种地位将有待观察。

2013年3月4日  来源:医药经济报